ასე კი 18 თვის ბრიტანელი გოგონა, რომელიც სმენადაქვეითებული დაიბადა ყველაზე ახალგაზრდა ადამიანად ითვლება მათ შორის, რომელსაც სმენა ახალი გენური თერაპიის მეშვეობით აღუდგინეს. როგორც ყურის ქირურგი მანოჰარ ბენსი ამბობს, ოპალი პირველი ადამიანია მსოფლიოში, რომელსაც ამერიკული ბიოტექნოლოგიური ფირმის Regeneron-ის თერაპია ჩაუტარდა და „გლობალურად ყველაზე ახალგაზრდაა მათ შორის, რამდენადაც ჩვენ ამის შესახებ ვიცით…“.
პატარა გოგონა ოქსფორდშირიდანაა და მას სმენის ნეიროპათიის გენეტიკური ფორმა აქვს, რომელსაც შიდა ყურიდან ტვინისკენ მიმავალი ნერვული იმპულსების დარღვევა იწვევს. სხვაგვარად რომ ვთქვათ, OTOF გენის დეფექტი, რაც უჯრედებს სმენის ნერვთან დაკავშირების საშუალებას უნდა აძლევდეს. ამ დეფექტთან გასამკლავებლად კი Regeneron-ის „ახალი ეპოქის“ გენური თერაპია ეფექტურად მიაჩნიათ, რადგან იგი ყურს ფუნქციის შესასრულებლად საჭირო გენებს აწვდის. ფაქტიც სახეზეა, ბენსმა გასულ სექტემბერს განაცხადა, რომ — ოპალის სმენა ძალიან ახლოს არის ნორმალურთან. თანაც აღნიშნული თერაპია მეორე ბავშვსაც ჩაუტარეს, რომელმაც ოპერაციიდან 6 კვირაში დადებითი შედეგები აჩვენა.
როგორც ამბობენ, ოპალი პირველი ადამიანია, რომელიც გენური თერაპიის ექსპერიმენტში ჩართეს. იგი 3 ნაწილისგან შედგებოდა და 3 სმენადაქვეითებულ ბავშვზე ტარდებოდა, მათ შორის იყო ოპალიც, რომელსაც გენური თერაპიის მცირე დოზა გაუკეთეს მხოლოდ ცალ ყურში. მომავალში კი აპირებენ, რომ პაციენტებს უფრო მაღალი დოზა მიაწოდონ. ხოლო მას შემდეგ, რაც მის უსაფრთხოებაში დარწმუნდებიან, თერაპიას უკვე ორივე ყურზე ჩაატარებენ. ამ პროცესისთვის ესპანეთიდან, ამერიკიდან და გაერთიანებული სამეფოდან უკვე შერჩეულია 18 ადამიანი, პროცესი კი 5 წელი გაგრძელდება.
„მთელი ჩემი ცხოვრება გენური თერაპია 5 წლით შორს იყო… საბოლოოდ იმის ნახვა, რომ ეს რეალურად მუშაობდა ადამიანებში, შთამბეჭდავი და შთამაგონებელი აღმოჩნდა“, — ამბობს ბენსი.
აღსანიშნავია ისიც, რომ მსგავს მეთოდებზე ჩინეთი და ამერიკაც მუშაობს, თუმცა ჩინეთი ცოტათი განსხვავებულ ტექნოლოგიას იყენებს… რაც შეეხება ამერიკას, ფილადელფიის ექიმები უკვე გენური თერაპიის დადებით შედეგებზე საუბრობენ 11 წლის ბიჭში…
